歷經(jīng)兩個(gè)月時(shí)間的積極籌備，百利藥業(yè)GNC平臺(tái)下首個(gè)獲批臨床的GNC-038四特異性抗體I期臨床研究于2020年11月2日在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所正式啟動(dòng)。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所副所長(zhǎng)王建祥教授作為主要研究者首先做大會(huì)致辭，王所對(duì)GNC-038的先進(jìn)性和創(chuàng)新性給予了充分的肯定，對(duì)其臨床療效充滿(mǎn)期待。
百利藥業(yè)董事長(zhǎng)朱義博士代表申辦方致辭，朱總分享了從2015年決定啟動(dòng)GNC-038項(xiàng)目，歷時(shí)5年在國(guó)內(nèi)正式申報(bào)，成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床研究的四特異性抗體的歷程，并對(duì)能在國(guó)內(nèi)頂級(jí)的血液學(xué)研究所開(kāi)展這項(xiàng)研究表示感謝。
百利藥業(yè)新藥研發(fā)中心郭崇天博士為與會(huì)專(zhuān)家，從研究背景、研究總體設(shè)計(jì)、入排標(biāo)準(zhǔn)、給藥方案、隨訪檢查、安全性監(jiān)測(cè)、監(jiān)查計(jì)劃等多個(gè)方面詳細(xì)介紹了方案。GNC-038是百利藥業(yè)基于GNC（Guidance & Navigation，Control）平臺(tái)開(kāi)發(fā)的四特異性結(jié)構(gòu)的“靶向免疫”抗體，具有靶向CD19、CD3、PD-L1和4-1BB四個(gè)抗原的結(jié)構(gòu)域，可激活T細(xì)胞的第一信號(hào)和第二信號(hào)，通過(guò)抗CD19、PD-L1結(jié)構(gòu)域靶向并殺傷腫瘤細(xì)胞。
全體與會(huì)專(zhuān)家在主要研究者GCP病房主任齊軍元教授的帶領(lǐng)下，圍繞入排標(biāo)準(zhǔn)、給藥方案、藥物運(yùn)輸保存條件等開(kāi)展了熱烈討論。最后由王建祥教授做大會(huì)總結(jié)并提出希望，盡快看到GNC-038進(jìn)入人體試驗(yàn)后的突破性表現(xiàn)。
作為申辦方，我們也期待并相信GNC-038創(chuàng)新性的分子設(shè)計(jì)，不僅會(huì)有效解決血液腫瘤中CD19耐藥及實(shí)體瘤中免疫抑制問(wèn)題，更能為血液腫瘤領(lǐng)域的治療格局帶去全球領(lǐng)先性的變革，使更多患者獲益。
會(huì)后，王所和齊主任特意帶朱總參觀中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院歷年來(lái)的所獲得的主要獎(jiǎng)項(xiàng)與醫(yī)學(xué)成就。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所（血液病醫(yī)院），成立于1957年，經(jīng)過(guò)半個(gè)世紀(jì)的發(fā)展已成為我國(guó)目前最大的集醫(yī)療、科研、教學(xué)、產(chǎn)業(yè)于一體的國(guó)家級(jí)科研型血液病專(zhuān)業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，并確立了以國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心和實(shí)驗(yàn)血液學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室雙輪驅(qū)動(dòng)發(fā)展模式。自評(píng)選以來(lái)，所院連續(xù)十年榮獲中國(guó)醫(yī)院專(zhuān)科聲譽(yù)排行榜（血液學(xué)）第一；連續(xù)六年榮獲中國(guó)醫(yī)院科技量值排行榜（血液病學(xué)）第一，不愧是中國(guó)血液學(xué)發(fā)展的領(lǐng)軍機(jī)構(gòu)。
GNC-038是全球第一個(gè)進(jìn)入臨床的四特異性抗體，這是在雙抗基礎(chǔ)上一個(gè)大的飛躍，這是真正國(guó)際領(lǐng)先的原始創(chuàng)新。
GNC-038新穎的結(jié)構(gòu)和功能設(shè)計(jì)，在臨床前的研究中，展現(xiàn)出了突破性的抗腫瘤療效應(yīng)，我們非常期待臨床前的突破性效應(yīng)，能夠在臨床上獲得驗(yàn)證，以造福廣大的腫瘤患者。
單克隆抗體自從問(wèn)世，人們就對(duì)其在治療領(lǐng)域的價(jià)值寄予厚望。經(jīng)過(guò)幾十年的努力，單抗在多種疾病，尤其是腫瘤的治療上取得了巨大成功。在此基礎(chǔ)上，科學(xué)家通過(guò)改造單抗的結(jié)構(gòu)，使得單抗的治療作用更加強(qiáng)大，而毒副作用進(jìn)一步減小。這種結(jié)構(gòu)的改造，就像變魔術(shù)一樣，科學(xué)家研制出了各種各樣結(jié)構(gòu)的單抗。
GNC-038就是四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司的科學(xué)家“玩”的這樣一種超級(jí)魔術(shù)的結(jié)晶，是世界上首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的四特異性單抗，能夠特異性識(shí)別、結(jié)合四個(gè)靶抗原，在把瘤細(xì)胞和具有腫瘤殺傷作用的“士兵”——T細(xì)胞“拴”到一起的同時(shí)，還能夠增強(qiáng)T細(xì)胞功能，并刺激T細(xì)胞增殖，從而起到了“增加兵力和戰(zhàn)斗力”的作用。
今天，GNC-038臨床試驗(yàn)啟動(dòng)了，這個(gè)“魔術(shù)”接著由研究者——臨床醫(yī)生來(lái)“玩”。我們會(huì)在王建祥教授的指導(dǎo)下，把這個(gè)臨床試驗(yàn)做好，把這個(gè)“超級(jí)魔術(shù)”“玩”兒好，把它的“精彩片段”展現(xiàn)出來(lái)。也就是說(shuō)，我們非常期待GNC-038的安全性和療效能夠得到臨床驗(yàn)證，盡早通過(guò)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)促進(jìn)這個(gè)抗體的上市，成為世界上首個(gè)四特異性單抗腫瘤治療藥物，解除廣大腫瘤患者的病痛。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所血液學(xué)科，在復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理研究所發(fā)布的“中國(guó)醫(yī)院專(zhuān)科聲譽(yù)排行榜”中，多年排行第一，是一流的血液病研究醫(yī)療機(jī)構(gòu)；百利藥業(yè)的GNC-038項(xiàng)目，全球首個(gè)進(jìn)入臨床的四特異性抗體，能夠得到血研所王建祥教授/齊軍元教授所領(lǐng)銜的一流的專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)的支持和合作，我們深感榮幸。
王建祥教授團(tuán)隊(duì)是我國(guó)CAR-T治療的先行者，在腫瘤免疫治療領(lǐng)域有著深厚的科學(xué)研究基礎(chǔ)和豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，為此，我們對(duì)GNC-038項(xiàng)目，在王建祥教授/齊軍元教授領(lǐng)導(dǎo)下的高質(zhì)量臨床研究，充滿(mǎn)信任和信心，對(duì)GNC-038項(xiàng)目臨床前的突破性藥效，轉(zhuǎn)化為臨床的突破性療效，并造福于廣大腫瘤患者，充滿(mǎn)熱切的期待。
